“如果这项技术得以推广,可以让全球上百万失明者重见光明。”介绍最新成果时,美高梅mgm集团2288“80后”教授姚凯如是说。
2019年,他向一批特殊的小鼠眼底注射了一种新型基因药物。这些小鼠刚刚出生14天,看起来和普通小鼠没什么不同,但它们基因中埋藏的定时炸弹即将启动。如果没有任何干预,2天后,它们视网膜上的两种感光细胞就会开始陆续死亡,到40天左右将完全失明。人类一旦遭遇这种由基因突变导致的视网膜色素变性,则往往会在2岁左右发病,最快一年之内失明。
40天过去了,120天过去了,240天过去了……作为对照,没有接受基因药物注射的眼疾小鼠早已失明。而接受了基因治疗的眼疾小鼠则依然视力正常,能够在复杂的迷宫里穿梭自由。此时它们的年龄大约相当于40岁左右的成年人。
近日,这项成果发表在国际知名期刊《实验医学杂志》。
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